小児四肢疼痛発作症患者を対象としたANP-230の第I/II相試験開始のお知らせ
AlphaNavi Pharma株式会社（本社：京都市左京区、代表取締役：小山田義博）は、小児四肢疼痛発作症治療薬（開発コード：ANP-230、以下「本剤」)について、国内で第I/II相臨床試験を開始したことをお知らせいたします。
本試験は特徴的な症状、家族歴、電位依存性ナトリウムチャネルNav1.9をコードする遺伝子SCN11Aの変異の有無に基づき診断された小児四肢疼痛発作症患者を登録する予定です。本剤はこれまで実施した第Ⅰ相試験で忍容性及び有効性のシグナルを確認しており、本試験は本剤の薬効/安全性を確認する疼痛患者を対象とした初めての試験となります。
これまでに実施した非臨床試験では、本剤のターゲットの1つであるナトリウムチャネルNav1.9が疼痛シグナルを伝達する神経の過剰興奮、疼痛感受性の亢進に関与することが報告されています。本剤によってNav1.9を阻害することで、その神経の過剰興奮、疼痛発作の強さ及び回数が軽減することが期待されます。
AlphaNavi Pharma株式会社取締役 林洋次は次のように述べています。「小児四肢疼痛発作症患者を対象としたANP-230の試験は治療抵抗性の希少な疼痛疾患を治療する薬剤の可能性を見極める大変重要なステップです。ANP-230の作用機序から想定し、本剤が希少な疼痛疾患に苦しむ患者様に対して有効な治療薬になると期待されます。」
本試験（jRCT2061200046；臨床研究実施計画・研究概要公開システム）の詳細は、以下をご参照ください。
臨床研究実施計画・研究概要公開システム； https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2061200046
また本剤の開発については、国立研究開発法人日本医療研究開発機構の医療研究開発革新機構創成事業（CiCLE）における課題名「家族性小児四肢疼痛発作症に対する新規治療薬の研究開発」として採択されています。
ANP-230について
ANP-230は選択的な電位依存性ナトリウムチャネルNav1.7、Nav1.8及びNav1.9阻害剤で、これまでに日米英にて複数の第Ⅰ相試験で安全性、忍容性及び薬物動態を検討しています。Nav1.7、Nav1.8及びNav1.9は主に末梢神経に発現しており、疼痛発現に関与することが報告されており、またその機能を亢進するそれらの変異型ナトリウムチャネルは肢端紅痛症や小児四肢疼痛発作症を引き起こすことが知られています。ANP-230はこれまでのところ臨床試験段階にある世界で唯一のNav1.9阻害活性を有する薬剤です。また末梢神経に発現するナトリウムチャネルに高い選択性を有し、脳内への移行性も低い本剤は心血管系及び中枢神経系に伴う副作用を軽減した優れた鎮痛薬になることが期待されています。
小児四肢疼痛発作症について
小児四肢疼痛発作症は四肢や手足の関節に疼痛発作が起こる一方で、疼痛発作以外の異常所見が認めらないのが特徴です。この疼痛発作は主に寒冷や悪天候、ストレス、疲労等で誘発されます。この疼痛発作に苦しんでおられる患者の多くからナトリウムチャネルNav1.9の遺伝子SCN11Aの機能獲得型変異が見つかっていると報告されています。
AlphaNavi Pharma株式会社について
AlphaNavi Pharma株式会社は特に疼痛に対する新薬開発を行うために設立したスタートアップ企業です。弊社の目指すべき目標は治療抵抗性の希少な疼痛疾患に対する非オピオイド系鎮痛薬を社会に届けることです。更なる情報に関しては弊社ホームページをご覧ください。
弊社ホームページ； https://www.alphanavi.com.